유효성 표준에는 프로그램이 적절하고 잘 통제된 조사로 구성된 실질적인 증거를 제공해야 한다고 명시되어 있습니다. 의약품은 제안된 라벨링에 규정된 사용 조건 하에서 설명된 영향을 미칠 것입니다.
질병 영역, 연구에 사용할 수 있는 환자 수 및 특정 질병 영역에 따라 실질적인 증거가 유연할 수 있습니다. 이는 일반적으로 적절하고 잘 통제된 조사를 의미하는 것으로 해석되어 왔지만, 기관 내에서는 하나의 강력한 연구 결과가 실질적인 증거로 간주될 수도 있는 경우가 있습니다.
안전 표준은 또한 안전을 근거로 신청 승인을 거부하는 원인을 설명하는 연방 규정집이기도 합니다. 따라서 이 안전 표준은 해당 약물이 사용하기에 안전한지 여부를 보여주기 위해 합리적으로 적용 가능한 모든 방법에 의한 적절한 테스트를 모두 포함하지 않으면 신청서가 승인되지 않을 것이라고 설명합니다. 테스트 결과, 해당 의약품이 도움을 받기에 안전하지 않은 것으로 나타났거나, 해당 의약품이 안전한지 판단하기 위한 정보가 부족한 경우. 안전 표준은 좀 더 일반적이며 이는 스폰서가 FDA에 제공하는 안전 데이터 측면에서 검토 부서에서 매우 면밀히 검토됩니다.
마지막으로, FDA가 약물이 연방 규정집에 성문화된 효능 및 안전성 표준을 충족하는지 여부에 대한 결정을 내릴 때 규제 프레임워크의 일부로 사용됩니다. 승인된 약물에 대한 새로운 리뷰를 통해 환자가 보게 될 것 중 하나인 유익성-위해성 평가는 실제로 요약하라는 압박입니다. 유익성-위해성 평가란 무엇입니까? 모든 검토는 약물의 이점, 환자에 대한 위험, 그리고 해당 균형에 대한 기관의 평가가 약물 승인을 뒷받침하는지 여부를 요약하는 유익성-위해성 평가 표로 시작됩니다.
FDA 승인을 받기 위해 의약품 개발자와 FDA가 취하는 조치는 무엇입니까?
FDA는 개발의 전통적인 임상 단계 이전에도 종종 관여합니다. FDA는 회사가 시험관 내 또는 동물 연구에서 비임상 시험을 막 시작하는 경우에도 제품 개발과 관련하여 회사와 컨설팅하는 경우가 많습니다. 따라서 이 연구는 1단계 인간 연구 이전에 이루어질 것이며 환자에게 투여하기에 안전한 용량을 정의하는 데 사용됩니다. 이는 다양한 테스트로 구성되며 인간 대상에서 진행하기 전에 안전성을 평가합니다. 그 정보를 손에 쥐고 최소한 동물 데이터를 사용하여 인간에게 들어가는 복용량이 안전할 것인지를 알 수 있습니다.
임상 개발 프로그램의 1단계 부분 은 일반적으로 인간에게 투여되는 용량의 안전성과 내약성을 정의하기 위한 인간 연구로 구성됩니다. 따라서 이러한 연구에서 FDA는 일반적으로 안전성과 내약성 프로필을 확인하기 위해 단일 용량과 짧은 다중 용량, 반복 용량 모두에서 다중 용량을 살펴봅니다. 인간 환자의 혈액 농도 측면에서 약물 노출이 동물과 비교 가능한지 여부를 확인합니다. 또한 팀은 다음 개발 단계로 진행하기 전에 안전하고 허용 가능한 용량을 식별하려고 노력합니다.
2단계 개발 프로그램에는 일반적으로 허용되는 복용량에 대한 아이디어와 함께 복용량 범위가 포함되지만 어떤 복용량이 현재 질병을 치료하는 데 가장 효과적인지는 확인되지 않았습니다. 따라서 FDA는 스폰서들에게 최고의 위험-이익 평가가 포함된 대부분의 용량이 진행되고 있음을 확인할 수 있도록 강력한 용량 범위 연구를 수행하도록 요청했습니다. 이 단계는 인체에 대한 약물의 안전성을 확신할 수 있는 개념 증명 단계입니다.
3상은 일반적으로 임상 프로그램의 중추적인 연구로 정의됩니다. 이는 제품 라벨에 표시될 약물의 마케팅을 지원하기 위해 환자가 보게 될 연구이며 사전 지정된 통계 분석 계획에 따라 엄격하게 설계되고 수행된 연구입니다. 이를 대행사에서 분석하여 제품 마케팅을 지원하게 됩니다.